智慧芽生物医药：小核酸研发进展、技术应用与发展方向.pdf
该文档主要介绍了小核酸药物的研发进展、技术应用和发展方向。
小核酸药物概述：
- 小核酸药物主要通过与靶RNA序列形成沃森-克里克碱基配对相互作用发挥作用，开发过程相对简单。
- 它们能高精度特异性靶向致病基因mRNA，从上游调控基因表达，降低脱靶效应。
- 疗效持久，单次给药后，疗效通常持续数月。
- 具有广泛的靶标选择性，理论上，任何由特定基因过表达引起的疾病都可以用小核酸药物治疗。
已上市的治疗性核酸药物：
- 包括ASO药物和siRNA药物，适应症涵盖多种疾病，如巨细胞病毒视网膜炎、家族性高胆固醇血症、脊髓性肌肉萎缩症等。
- siRNA药物靶点包括TTR抑制剂、ALAS1抑制剂、GOX刺激剂、PCSK9抑制剂等。
小核酸药物的修饰和递送：
- 化学修饰（糖的修饰、骨架的修饰、碱基的修饰和碱基模拟物）是提高药物稳定性和疗效的关键。
- 递送系统包括LNP、 GalNAc、无机纳米颗粒等，其中GalNAc递送主要用于肝脏靶向。
- Alnylam等公司已建立多种肝外递送平台，探索CNS递送和其他组织靶向。
投融资进展：
- 近年来，小核酸药物领域的投融资活动频繁，各大公司之间开展合作、授权和并购。
- Alnylam、Arrowhead等公司在RNAi疗法领域具有重要地位。
siRNA开发的新机会和挑战：
- 未来发展方向包括验证新的药物靶点与肝外靶向递送，从罕见病拓展到慢病。
- Alnylam正在不断迭代化学修饰平台，提高药物的疗效和安全性。
- Alnylam已将基于C16平台的ALN-APP推进至II期临床，其靶点为淀粉样前体蛋白，针对阿尔兹海默症等。
国内外小核酸药物技术平台：
- Alnylam、Arrowhead等公司建立了各自的技术平台，用于药物设计、筛选和优化。
- 瑞博生物具有独特的RIBO-GalSTAR肝靶向递送平台。
结论与展望：
新的靶点可通过智慧芽情报系统各工具进行检索总结。 siRNA药物的方向包括平台开发、临床探索、罕见疾病靶点验证、以及高度流行的疾病（例如减脂增肌、高胆固醇血症和高血压）和许多其他靶点。 si RNA有可能取代某些小分子和生物制剂，因为它们方便，不那么频繁的给药。基因编辑方法可能最终胜过基于RNAi的方法，用于治疗基因明确的疾病。
相关报告
-
1.71 MB 43页 2022专精特新“小巨人”企业科创能力报告-智慧芽.pdf
-
5.2 MB 46页 创新药研发专题系列-小核酸药物：从上游解决疾病.pdf
-
13.56 MB 43页 2025小红书实战攻略规则解析、爆款逻辑与工具全解-Boutir-202504.pdf
-
2.2 MB 25页 成为更好的女性—小红书与生活方式平台的文化政治.pdf
-
27.35 MB 49页 2025小红书直播笔记违禁词与违规问题手册（最全版）-申日记-202503.pdf
-
2.58 MB 27页 小红书内容创作与运营策略.pdf
-
1.4 MB 39页 企业绿色电力采购与应用：中国市场进展与展望2024年度报告.pdf
-
9.63 MB 51页 从“小众运动”到“全民热潮”解码网球人群与市场机遇-凯度-202501.pdf
-
4.3 MB 12页 TikTok用户转战小红书：跨越语言与文化的社交迁徙-艺恩-202501.pdf
-
7.17 MB 68页 小红书：高活跃度的生活分享社区，广告与电商业务加速推进-中信建投-202501.pdf
-
6.08 MB 95页 2024中国—东盟人工智能发展与治理合作：进展观察和推进建议.pdf
-
2.01 MB 12页 小红书圣诞灵感前瞻：奢侈品与服饰行业-小红书-202412.pdf
-
3.18 MB 24页 小红书平台玩法研究与品牌运营规划.pdf
-
15.98 MB 86页 2024中国生物医药出海现状与趋势蓝皮书-沙利文-202408.pdf
-
8.04 MB 123页 2024全域经营组织与人才洞察报告-腾讯智慧零售-202408.pdf
-
5.9 MB 22页 民用建筑建设：关注绿色建筑与智慧生态，探索可持续建筑新路径 头豹词条报告系列.pdf
-
15.88 MB 58页 AIGC前沿进展与商业价值实现.pdf
-
4.91 MB 40页 2024心血管领域重回主赛道小核酸药物表现亮眼报告-丁香园Insight-202405.pdf
-
14.86 MB 76页 2024汽车行业用户洞察与营销趋势白皮书-小红书x寰球汽车-202405.pdf