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创新药研发专题系列-小核酸药物：从上游解决疾病.pdf

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小核酸药物：从上游解决疾病

1. 小核酸药物的优势与发展历程：

小核酸药物相比传统疗法具有显著优势，包括靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、治疗领域广和长效性。虽然目前仍处于早期发展阶段，但市场潜力巨大，预计到2025年全球销售额将突破100亿美元。 小核酸药物发展历程可分为三个阶段：前期探索（1970s-2003）、震荡发展期（2003-2016）和稳健快速发展期（2016至今）。

2. RNAi 和 ASO 的作用机制与优势：

RNAi 和 ASO 是小核酸药物的主要类型。RNAi（RNA干扰）通过 siRNA 介导，主要通过形成 RISC 复合体，靶向 mRNA 并使其降解，具有更高的效率。ASO（反义寡核苷酸）通过与靶mRNA互补结合，从而调节其功能，包括上调或下调 mRNA 表达。 与 siRNA 相比，ASO 在体内的扩散效果更好，但长效性较弱。

3. 小核酸药物的递送系统：

由于小核酸药物难以裸 RNA 形式给药，递送系统成为关键。目前，LNP（脂质纳米粒）和 GalNAc 偶联是较为成熟的递送系统。 LNP 具有生物相容性和易组装的优点，但过敏反应较重，主要靶向肝脏。 GalNAc 偶联递送系统是目前最常使用的，具有递送效率高、安全性好、皮下给药等优势，但应用范围仍限于肝脏。

4. 主要技术平台及领军企业：

  • Alnylam: 是 siRNA 领域的龙头企业，拥有 GalNac 递送平台，并持续更新，已有多款产品上市，主要集中在肝脏相关疾病领域。
  • Ionis: 是 ASO 领域的领军企业，拥有 LICA 技术和第 2、2.5 代 ASO 修饰技术，有多款在研管线。
  • 圣诺制药： 拥有 PNP、GalAhead 和 GalNAc-PDoV 等多个递送平台，并可以携带单个或多个 siRNA，开发多靶点核酸药物。
  • 瑞博生物： 是一家国内小核酸制药企业，拥有小核酸序列设计、递送技术、修饰、生物分析等全技术链平台，并与多家公司合作，产品主要围绕糖尿病、肿瘤、眼科疾病等。

5. 投资建议：

建议关注拥有自主技术平台的企业、产品已进入临床后期的企业、以及具备原料药生产和研发服务能力的企业。

6. 风险提示：

  • 研发失败风险
  • 被新技术取代风险
  • 竞争加剧风险
  • 政策风险
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