创新药研发专题系列-小核酸药物：从上游解决疾病.pdf
摘要 : 本篇行业深度报告主要介绍了小核酸药物的发展趋势及市场潜力，并给出了投资建议和风险提示。小核酸药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，并已在临床中初步展现出治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力，有望成为具有颠覆性的新主流疗法。全球已有14款小核酸药物上市，此外还有279款药物在研，其中60%仍处于临床前阶段。我国目前仅有16款产品进入临床，与全球相比差距较大，但随着研发推进，我国小核酸行业仍有较大发展空间。投资建议为重点关注拥有自主技术平台、产品已进入临床后期、具备原料药生产和研发服务能力的企业。风险提示包括研发失败、被新技术取代、竞争加剧和政策风险。
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