2024心血管领域重回主赛道小核酸药物表现亮眼报告-丁香园Insight-202405.pdf

2024心血管领域重回主赛道小核酸药物表现亮眼报告-丁香园Insight-202405.pdf

本报告聚焦心血管领域药物,分析了该领域投资交易事件、药物研发趋势和小核酸药物的进展与挑战,并展望了未来发展。

心血管领域投资交易事件:

  • 心血管领域投资额回升,交易额显著增加。
  • 企业并购交易占主导地位,大型MNC企业是主要参与者。
  • 交易聚焦于管线交易,FIC(First-in-Class)疗法和对因治疗备受关注。

心血管领域药物研发趋势:

  • 5年首次获批心血管新药适应症集中在高脂血症、肺动脉高压等。
  • 全球在研管线数量上升,高脂血症管线增长明显。
  • 非化药药物的管线占比提升,核酸药物表现突出,PCSK9、AGT和APOC3等靶点备受关注。

小核酸药物研发进展与挑战:

  • 小核酸药物经历了发展与挑战,已在临床展现出疗效。
  • 治疗领域主要集中在罕见病,但已在心血管领域初见曙光。
  • 高脂血症是小核酸药物研发的主要战场,靶点集中于 PCSK9、AGT 和 APOC3。
  • PCSK9 siRNA药物乐可为(Inclisiran)已上市,展现出降LDL-C的疗效。
  • APOC3/ANGPTL3 抑制剂直击TRLs代谢,多种临床应用放光彩。
  • 小核酸药物研发面临递送技术挑战,创新递送技术是主要研发方向。
  • 国内小核酸药物正值战略机遇期,多家企业积极布局。

未来展望:

  • 心血管领域投资有望持续升温。
  • 小核酸药物或将成为慢病治疗的新力量。
  • 期待更多心血管新药上市,造福患者。
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