医药行业创新药盘点系列报告(17):引领现代制药的第三波浪潮,小核酸药物带来全新治疗范式
摘要 : 本报告梳理了小核酸药物的行业发展历程,探讨了其在RNA层面进行疾病干预的全新药物形态,以及区别于传统药物的优势。小核酸靶点和治疗疾病谱丰富,相关企业在行业发展早期主要从罕见病入手布局,以低风险策略推进早期临床管线。随着化学修饰和递送系统的成熟,小核酸药物已逐步向常见病和肝外组织/器官靶向等领域过渡,制药巨头也纷纷入场。本报告认为,小核酸药物目前正处于商业化爆发的转折点,短期关注临床进展快、具备商业化前景的管线,长期看好具备源头创新能力的平台型企业。
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