医药行业创新药盘点系列报告(17)：引领现代制药的第三波浪潮，小核酸药物带来全新治疗范式
摘要 : 本报告梳理了小核酸药物的行业发展历程，探讨了其在RNA层面进行疾病干预的全新药物形态，以及区别于传统药物的优势。小核酸靶点和治疗疾病谱丰富，相关企业在行业发展早期主要从罕见病入手布局，以低风险策略推进早期临床管线。随着化学修饰和递送系统的成熟，小核酸药物已逐步向常见病和肝外组织/器官靶向等领域过渡，制药巨头也纷纷入场。本报告认为，小核酸药物目前正处于商业化爆发的转折点，短期关注临床进展快、具备商业化前景的管线，长期看好具备源头创新能力的平台型企业。
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