医药生物行业主题研究：核酸药物，时代已至-中金-20210108.pdf
核酸药物——时代已至
近年来，核酸药物领域发展迅速，多款药物已获批上市，临床数据积极，并购交易活跃。
核酸药物的优势在于：与靶点蛋白结合的传统药物研发受限，而核酸药物通过调节基因，对细胞内外蛋白均可发挥作用。核酸药物的设计只需了解靶基因的碱基序列，具有明显的优势。
核酸药物有望成为继小分子化药和抗体药物后的第三大类型药物。核酸药物的研发经历了较长的历程，其不稳定性、免疫原性、细胞摄取效率低、内吞体逃逸难等缺陷曾限制了其发展，但化学修饰、递送系统等关键技术的突破改善了上述缺陷。目前全球已有13款核酸药物获批，2种mRNA疫苗获得FDA的EUA，众多核酸药物在临床试验中。
多种核酸药物技术路线齐驱并进：
ASO（反义寡核苷酸）：单链结构，通过化学修饰可以有效改善其稳定性、免疫原性、半衰期等性质，其呈两性分子（亲水和亲脂），对递送系统的依赖程度相对较低，可以以裸露核酸的方式进行给药，目前已经获批的13款核酸药物中有7款均为ASO类药物。
siRNA：研究热点之一，通过RISC诱导基因沉默的发生，递送系统技术的发展较大的促进了 siRNA 药物的发展，目前已经4款 siRNA 药物获批，多款有望成为重磅药物的 siRNA 药物已经公布临床数据。
mRNA：受到COVID-19影响在近期受到了较多关注，并取得了较大的进展，2款mRNA疫苗已经获得FDA的EUA，同时，基于mRNA路线的蛋白替代疗法也在探索之中。
此外，Aptamer、miRNA、saRNA、sgRNA、U1 snRNA 等类别的核酸药物的研发均在较快的进行中。
ASO药物代表公司：Ionis
siRNA药物代表公司：Alnylam、Arrowhead、Dicerna
mRNA药物代表公司：Moderna、BioNTech、CureVac
miRNA、saRNA 领域公司：未明确指出
盈利预测与估值建议：
建议关注核酸药物领域的相关公司。
风险提示：
药物研发失败，临床试验发生较大安全性问题，技术升级更新迭代风险。
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