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2025年最值得关注的药物预测：新疗法即将迎来破茧成蝶的时刻-科睿唯安-202501.pdf

摘要 : 2025年，生命科学领域正经历一场变革，监管标准更新，患者为中心的护理理念受到重视。监管机构推动医疗服务公平，为制药和生物技术行业带来市场机遇。面对复杂的药物开发，从业组织采用新模式，将患者意见放在首位，提高医疗效果，直面健康差距。利用真实世界数据(RWD)、患者报告结局(PRO)和人工智能(AI)、机器学习(ML)等技术，促进创新，为医疗健康行业描绘光明未来。 尽管面临挑战，药物研发环境不断进步，孕育广阔机遇。行业对创新的坚持为构建更高效的审批流程铺平道路。企业重视可靠数据的产生与获取，利用PRO和RWD展示疗法的长期增益与安全性，提升向监管机构提交的材料质量。卫生技术评估(HTA)机构和支付方也受益于这种积极主动的做法，有助于确保评估工作的全面、深入和彻底。数据安全和隐私保护始终是重中之重，体现保护敏感信息的决心。这些因素合力为医疗行业注入革新动力，为公众健康带来福祉。 新疗法积极向前发展，为创新开辟令人振奋的机遇。尽管定价和报销决策的延迟出台有时延缓突破性疗法的面世，但通过积极规划、主动应变，仍能收获成功。医疗环境持续改变，人们越来越意识到需要全面数据展示真实世界的实际疗效，这鼓励和激发了利益相关方的合作精神。 将创新疗法纳入现有医疗健康体系，提升医疗服务提供者教育水平、优化治疗方案。个性化医疗复杂，但有机会识别合适的患者群体，并根据他们的个人基因图谱定制治疗方案。通过对相关临床结果进行评估，提升新疗法的治疗效果。 伦理和社会因素的考量也不容忽视，它们影响公众对创新疗法的认知和态度。企业应采取积极主动的做法，确保大众公平地获得先进疗法，尤其是费用高昂的治疗方案。生命科学公司提前进行战略规划，把潜在挑战转化为切实机遇，如提升临床试验的多样性，深化对不同人群疾病表现的认识，符合科学研究的最佳实践。 去年，13种分子药物被列为最值得关注的药物，全部获批并已上市。2024年版重点介绍的新药中，最具突破性的是Vertex Pharmaceuticals Inc和CRISPR Therapeutics联合推出的CASGEVY®，用于治疗镰状细胞病(SCD)和β-地中海贫血症；以及蓝鸟生物公司推出的LYFGENIA™，用于治疗SCD。这两款产品均已在全球获批，且CASGEVY已开始产生收益。
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