医药生物行业主题研究：核酸药物，时代已至-中金-20210108.pdf
摘要 : 近年来，核酸药物的开发取得了显著进展，多款药物已上市，且有许多潜在药物公布了临床数据，核酸药物领域的交易也很活跃。相较于传统小分子化药和抗体药物，核酸药物具有更高的可成药性，不仅仅能够针对细胞膜和细胞外蛋白发挥作用，而且能够调节细胞内外和细胞膜蛋白。上述优点让核酸药物有成为第三大类型药物的潜力。核酸药物的研发经历了较长的历程，其不稳定性、免疫原性等缺陷曾限制了核酸药物的发展。然而，关键技术随着发展，如化学修饰、递送系统等已对此梗阻起到了重要作用。近年来，核酸药物的研究发展呈多路线齐驱，如：ASO、siRNA、Aptamer、miRNA、mRNA、saRNA、sgRNA、U1 snRNA等。建议关注核酸药物领域的相关公司，如ASO领域的Ionis、siRNA领域的Alnylam、Arrowhead、Dicerna、mRNA领域的Moderna、BioNTech、CureVac等。当然，药物研发失败、临床试验安全性问题和技术升级等，也是风险因素。
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